随着基因疗法成为一个热门增长领域，赛默飞正在研究如何获得更大的市场份额。

近日，科技公司赛默飞世尔科技（Thermo Fisher Scientific，以下简称“赛默飞”）宣布将以大约17亿美元的价格收购病毒载体制造商Brammer Bio。

这笔收购将加强赛默飞在基因疗法领域的制药服务能力。Brammer Bio预计将在2019年产生2.5亿美元的收入。

腾龙换鸟

赛默飞是全球科学服务领域的领导者，也是仪器行业的领导者。赛默飞主要客户类型包括医药和生物公司、医院和临床诊断实验室、大学、科研院所和政府机构，以及环境与工业过程控制装备制造商等。其2018年全球营业收入超过240亿美元。

随着制药领域的蓬勃发展，2017年，赛默飞将目光瞄向了制药领域。

2017年赛默飞最大的一笔收购是72亿美元收购医药合同定制研发生产（CDMO）公司Patheon，后者是CDMO市场的主要参与者，提供小分子和大分子的研发方案，那次收购将让赛默飞进入规模达400亿美元的CDMO市场。

两个月前，赛默飞以11.4亿美元的现金价出售其解剖病理学业务给日本医疗控股公司PHC Holdings Corporation。现在看来，解剖病理学业务的出售为赛默飞此次收购Brammer Bio提供了部分弹药。

对赛默飞来说，这也算是“故技重施”，早在2014年，赛默飞就曾为了完成对Life Technologies的收购，将其部分生物生产业务（包括细胞培养培养基及血清、基因调控和磁珠业务）以10亿美元的价格出售给GE Healthcare。

此次，赛默飞“腾笼换鸟”挤入火热的基因治疗赛道。

Brammer Bio成立于2015年，是病毒载体合同开发和制造组织（CDMO），生产病毒载体。在基因治疗中，正常基因是通过载体来传递的，载体通常是一种被基因改造成含有人类DNA的病毒。

“收购Brammer Bio将扩大赛默飞科技的制药服务业务，进一步加强我们为生物制药和生物技术领域的客户们提供服务的能力。”赛默飞的总裁兼首席执行官 Marc N. Casper表示，“近年来，我们的客户越来越关注基因治疗领域，尤其关注使用基因疗法治疗遗传病的潜力。将Brammer Bio的病毒载体能力与我们的GMP生产专业知识，以及专有生物加工和细胞培养技术结合起来，可以帮助我们的客户推动基因治疗市场的快速增长。”

巨头觉醒

基因治疗行业经过20多年的摸索，目前正处在高速发展期。

基因治疗——是指用健康的基因替代有缺陷的基因——为数百种基因疾病提供了潜在的治疗方法，如血友病和肌肉萎缩症。

在癌症领域，对于T细胞的体外基因改造，以CAR-T形式对血液瘤的治疗取得的进展最快，2017年分别来自诺华和Kite的两款CAR-T获美国FDA批准，具有里程碑的意义。

在罕见遗传病领域，基因治疗同样发展迅速，美国FDA已经批准了Spark公司针对眼部罕见病的基因药物Luxturna，同时基因治疗在血友病、神经系统疾病、镰刀型贫血症等多个罕见遗传都呈现积极的进展，领先公司包括BioMarin、AveXis、Bluebird等等。

尽管基因疗法的定价昂贵，但是其商业潜力是巨大的。数据显示，目前全球有5000多种罕见性疾病是由单一基因突变引起的，从而可以进行靶向“基因”的定点治疗。分析师预测，尽管个别疾病的患者人数有限，鉴于其高定价，很多针对单一病种的疗法仍有可能产生10亿美元甚至更高的销售收入。

制药巨头一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。现在，他们正在觉醒，除了肿瘤治疗之外，在罕见病领域，基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。

自2018年以来，在高增长基因治疗领域，药企并购活动层出不穷。

2018年4月，诺华以87亿美元（溢价88%）收购了AveXis，后者是脊髓性肌萎缩（SMA）基因疗法的制造商。2019年3月8日，罗氏宣布以48亿美元（溢价122%）收购罕见眼病和血友病的基因疗法制造商Spark Therapeutics。3月11日，Biogen也宣布将以约8亿美元的金额收购总部位于英国伦敦的基因疗法公司Nightstar Therapeutics。3月20日，辉瑞以高达6.05亿欧元（6.87亿美元）的价格收购了罕见病基因疗法开发公司Vivet Therapeutics 15%股份，共同开发威尔逊病基因疗法。

算上此次的赛默飞，巨头们可谓是争先恐后，抢占基因治疗领域赛道。

同时，资本行业资源也争相朝着基因领域倾斜。从2018年的投融数据来看，基因编辑、基因治疗备受关注。谷歌风投、淡马锡、红杉资本、云峰基金、高瓴资本等一众明星机构都开始布局基因编辑技术。

投资机会

我国基因治疗领域，CAR-T是目前最受关注，也是资本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我国细胞治疗产业，经历了之前不规范的不利影响，已逐渐走上正规。多家公司，包括南京传奇、科济生物、优卡迪、博生吉、恒润达生等都已按照药物批准流程，申报临床试验，且南京传奇在多发性骨髓瘤领域的LCAR-B38M已获得临床批件。

2018年，基因领域融资总额约9.86亿美元，与2017年相比基本持平。在资本寒冬中，投资机构募资相对困难，他们更谨慎的把资金投向了行业内技术领先、发展更为稳定的企业。

数据来源：动脉网

虽然跨国药企已经看到了基因编辑治疗的潜力，但目前这个领域的企业仍然是屈指可数。物以稀为贵，这可能是大型药企以高溢价收购的另一原因。由晨哨分析团队整理，在基因疗法领域进展较快的生物技术公司，列举如下：

启函生物

启函生物是由美国eGenesis的原班人马（杨璐菡、George Church）于2017年在杭州创立。启函生物在7月份宣布A轮融资780万美元，由红杉资本中国基金领投，Arch Venture、北极光创投、树兰医疗资本、Biomatics Capital Partners、Alta Partner等参与融资。

博雅基因

由魏文胜（遗传学会基因编辑分会副主任、CDE药品注册评审专家委员会专家）于2015年创立了博雅基因。2017年，博雅基因又被生物技术顶级期刊Nature Biotechnology列为十家受资本青睐的技术密集型初创企业之一。值得一提的是，他们是其中唯一一家亚洲公司。博雅基因于2018年8月完成了亿元规模的Pre-B轮，参与的投资机构包括礼来亚洲、IDG资本、华盖资本等。

Beam Therapeutics

由张锋、David Liu以及J. Keith Joung三位“大神级人物”联合创办的新公司Beam Therapeutics是全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，A轮融资便获得了8700万美元。

uniQure

总部位于荷兰阿姆斯特丹的uniQure从上世纪末就开始研发基因疗法，主要是围绕腺相关病毒（AAV）进行研究。uniQure正在进行B型血友病基因疗法AMT-061的后期研究，力争在2020年上市。有分析师预测，如果该疗法获得批准，每年可产生超过10亿美元的销售收入。

Regenxbio

它是病毒载体的领先开发商，也是基因治疗方法的开发者。目前有超过20个合作伙伴使用其载体，包括诺华的SMA基因疗法。Regenxbio还有一些独立开发的治疗方法，比如一种用于湿性年龄相关性黄斑变性或AMD的治疗方法。

Sarepta

Sarepta公司可以治疗因肌营养不良蛋白基因突变（第51外显子缺失）而导致的肌营养不良患者，这一类人约占所有肌营养不良患者13%的比例。该药物去年产生了约3亿美元的销售额，不过该疗法是每周1次给药，需要定期使用。

Audentes

Audentes的主要治疗目标是致命性肌肉疾病X连锁的肌管肌病（XLMTM），去年10月该公司报告了一项涉及7名XLMTM患者的早期试验中“神经肌肉和呼吸功能的显着改善”，使得试验中的婴儿能够脱掉呼吸机。

Precision BioScience

该公司是基因组编辑的领导者，致力于利用ARCUS?编辑平台治愈癌症和遗传疾病，该公司获得了1.1亿美元的B轮融资，并获得了吉利德、安进等产业投资者青睐。