“个性化医疗”简介

　　精准医疗又叫“个性化医疗”，从概念上“个性化医疗”并不属于独立行业，它是一种贯穿于医疗全过程的现代医疗理念；其技术基础是“基因测序”及相关诊断服务（目前在肿瘤诊断、产前筛查环节的应用较为成熟），后续的治疗、用药则根据基因特点、年龄、性别、个性等而不同，耗费的是医生的脑力和经验，以实现更精准、伤害更小。

　　基因技术的发展起源于血液病研究，其“模型”可拓展至实体肿瘤、遗传病、传染病等领域，因此血液病相关的基因测序、诊断与临床应用在“个性化医疗”方面拥有绝对的先发优势。

　　精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。

　　自此开始，精准医疗异军突起。2016年，精准医疗迎来发展的最好时机，美国波士顿聚集着一批世界顶级学府，例如麻省理工学院（MIT）和哈佛大学，这些科研实力雄厚的科研机构，使波士顿成为全球精准医疗公司聚集的热点地区之一。

　　EditasMedicine：CRISPR基因编辑领域首家IPO公司

　　EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的张锋等人联合创办的一家改造基因编辑的生物科技公司。EditasMedicine致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，从基因层面进行精准的分子改造，从而开发出直接更改致病基因的疗法。

　　EditasMedicine在基因编辑、蛋白质工程、分子和结构生物学，以及CRISPR/Cas9和TALENs技术方面都处于领先的地位。截至目前，EditasMedicine拥有相关领域内的21项专利，还有200项专利正在申请当中。

　　EditasMedicine是基因编辑领域在临床实验上进展较快的公司，计划于2017年开展CRISPR基因编辑治疗利伯先天性黑朦病（Lebercongenitalamaurosis，LCA;一种遗传性视力衰退疾病）的人体实验。这将是CRISPR基因编辑技术首次应用于临床试验。

　　另外，Editas开展的项目还有与Juno合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等。

　

　　IntelliaTherapeuTIcs：独家享有CRISPR/Cas9知识产权

　　IntelliaTherapeuTIcs成立于2014年，主要致力于CRISPR/Cas9技术在治疗领域的发展，例如白血病、癌症等。Intellia在CRISPR/Cas9技术治疗领域独家享有一项极为重要的知识产权，并获得了AtlasVenture和诺华的首轮融资。

　　IntelliaTherapeuTIcs未来的发展方向是将CRISPR与CAR-T更好地结合。2015年1月，IntelliaTherapeuTIcs与CAR-T领域处于领先地位的诺华展开一项长达5年的研发合作计划，Novartis与IntelliaTherapeutics的合作，将促使CAR-T技术与CRISPR/Cas9基因组编辑技术的结合，开发出威力更加强大的癌症治疗方法。

　　此外，Novartis还会和IntelliaTherapeutics共同利用CRISPR基因组编辑技术研究造血干细胞（hematologicalstemcells，HSCs）相关的疾病，包括镰状细胞病、β-地中海贫血。2015年，IntelliaTherapeutics获得了7000万美元的B轮融资。

　　

　　BluebirdBio：专注开发罕见病基因疗法

　　BluebirdBio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家为儿童提供基因检测与基因疗法的医药公司，通过对患儿的基因研究，为小儿麻痹症、儿童营养不良、贫血等病症提供针对性早期治疗。

　　BluebirdBio进行有多个临床项目，如用于治疗儿童大脑肾上腺脑白质营养不良的Lenti-D、在第一例病人现实疗效的治疗β地中海型贫血和镰刀状细胞贫血药物LentiGlobin。

　　BluebirdBio是基因治疗领域的“独角兽”，目前市值高达36亿美元。当然，这跟它正在研究治疗高发的单基因遗传病——地贫——有很大关系。

　　

　　ModernaTherapeutics：打造mRNA治病平台

　　2015年是mRNA治疗爆发的一年，因为包括ModernaTherapeutics在内的四家mRNA治疗公司竟吸金40多亿美元。

　　ModernaTherapeutics成立于2010年，是一家生物技术公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治疗肿瘤、传染病和罕见疾病。ModernaTherapeutics的核心技术是帮助人们在自己的细胞内制造药物，而不是在实验室配置用于服用或注射的药物（这是所有其他生物技术公司的做法）。

　　具体方法是，在病人体内植入mRNA，这种mRNA随后会刺激人体细胞制造治疗所需的蛋白质，且不会触发常见的人体免疫反应。

　　其中在2015年1月，公司完成了史上生物技术公司最大额的融资——4.5亿美元。这笔融资让Moderna成为当今世界上药物研发行业中最有价值的、具有风险投资支持的私有公司。

　　《财富》曾撰稿称：Moderna可能是过去至少十年中诞生的唯一一家最具革命性的制药公司，或至少是与谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延缓细胞老化。

　　

　　SQZBiotech：领先的细胞疗法平台

　　SQZBiotech成立于2013年，由麻省理工大学的ArmonSharei创办。12月7日制药巨头罗氏（Roche）与初创公司SQZBiotech达成5亿美元的合作订单。双方将依托SQZ的技术平台，共同开展癌症的免疫治疗研究。

　　该细胞疗法将应用SQZBiotech的CellSqueeze技术，引入肿瘤相关的蛋白到患者β细胞中，从而激活T细胞对抗癌症。CellSqueeze技术是一种微流控芯片，能够让被呈递的物质进入几乎所有的细胞类型中。SQZBiotech拥有MITCellSqueeze技术平台的独家全球授权。

　　SQZ在2015年被FierceBiotech评选为“15大热门公司”之一;它的技术平台在2014年被美国著名科普杂志《科学美国人》评选为“十大改变世界的创意”之一。